免疫性血小板减少症的治疗需求未得到满足

2020-12-11 16:47:00
标签:免疫性血小板减少症,ITP,肿瘤学,HSE



当前的数据空白和挑战影响了免疫性血小板减少症的治疗。


BCOP的Rha Bhavesh Shah: 换档,我想看看你们俩都认为ITP [免疫性血小板减少症]有一些未满足的需求。

戴维·休斯(Bugp): ITP想到的第一件事就是你’重新让患者最终服用类固醇;你可以’出于许多不同的考虑,不要每星期让他们服用IVIg [静脉内免疫球蛋白]。然后你’只剩下几种机制—as we’ll talk about—of what’在复发环境中可用,即TPO [血小板生成素]激动作用。我们’在接下来的部分中,我将进一步讨论它。刺激血小板后,您’在某个地方’在重复设置中重新用完治疗线。在某些时候,这些患者可能对所有可用的方法都难以接受。那里’这不是我们为ITP所掌握的大量药品。我们使用类固醇来瞄准生产或破坏。之后,我们’在我们需要更多疗法的情况下仍未满足需求。我们至少需要考虑没有其他疗法作为单一疗法后该怎么做。

BCOP的Rha Bhavesh Shah: I’好奇:我们可以在ITP中使用任何直接的临床试验或任何类型的生物标记物吗?

BCOP PharmD的David Hughes: To date, there haven’进行了强有力的大型头对头试验,将许多这类药物并排比较。这在很大程度上与疾病本身的稀有性有关。现在,在其他肿瘤疾病中,您可以针对肿瘤上的特定突变。最终,我们不’在ITP中没有特定内容,您可以在其中说,“I’我要用某种抗体来靶向”

但是,有一些更新的试剂进入市场,您可以在其中通过单克隆抗体机制靶向Fc受体。那里’关于对这些药物使用BTK [Bruton酪氨酸激酶]抑制作用的一些想法。 Fostamatinib于2018年上市,其靶向负责血小板内在化和吞噬作用的SYK蛋白。

BCOP的Rha Bhavesh Shah: 肯定有比我们以前在ITP中更多的代理商。您如何决定对哪个患者使用哪种药剂?我们 ’我会谈一些准则,但是是否有准则可以帮助您确定应该从哪个代理开始?

Ali McBride,PharmD,MS,BCOP,FASHP,FAzPA: 现在,就指南而言,我们使用地塞米松-IVIg [静脉内免疫球蛋白]。你’我们已经看过大约一年半以前发布的ASH(美国血液学临床实践协会)指南和国际共识报告指南。不幸的是,使用COVID-19 [2019年冠状病毒疾病]。但是从这个角度来看,我们’我们已经看到地塞米松的利用。我们’我们已经看到了IVIg的利用。问题是,正如您先前提到的Bhavesh所说,没有直接比较的真实数据。我们’我有一些内部数据;例如,利妥昔单抗数据分别为100 mg和375 mg,显示出模棱两可的功效,在ITP设置中,其剂量已降至100 mg作为标准的利妥昔单抗标准。但是实际上并没有直接的比较。我们’没有进行面对面的讨论。该准则提供了您可以在前期或下游使用的治疗方法。但是,我们提供了适当的信息’缺乏对顺序的理解。如果病人进来而使利妥昔单抗失败,您下一步该怎么做?您给他们一个TPO激动剂。它们能持续多久?那是什么’下一个?从那里,您转移到SYK抑制剂,或者也许将其向前转移,这取决于SYK抑制的免疫调节。在这一点上,随着疗法数量的增长,’对测序的理解以及对新生物标记物的可用性的潜在了解是什么’引起炎症信号。

来自GVHD [移植物抗宿主病]和其他领域的一些有关细胞因子释放的最新数据—如COVID-19,移植和CAR [嵌合抗原受体] T细胞疗法—我们可能对什么有更好的了解’可能会被上调,因此如果我们提前看到这些变化,可能还会有其他机会调节细胞因子,以及改变测序。此时,’真正缺乏对序列功能的理解。如果有数据出来,那将增加患者’的优势,同时也增强了某些患者对其他疗法反应更好的想法。