联合疗法治疗免疫性血小板减少症

2021-02-02 14:40:00
标签:免疫性血小板减少症,ITP,血液学



管理免疫性血小板减少症的专家小组讨论了将来联合疗法治疗该病的潜力。


BCOP的Rha Bhavesh Shah: 因为我们在谈论具有这两种不同机制的ITP(免疫性血小板减少症),以及使用组合方法的可能性,所以我想就此发表您的看法。那里’我们在小儿患者群体中看到的难治性病例中知道的ITP的一些组合。当然,很多时候,我们发现这种情况是无意发生的,患者接受了利妥昔单抗治疗,’没有回应,但是回应可能会延迟。当您开始使用新药时,患者可能正在接受利妥昔单抗的治疗,因此您’重新使用组合方法。你们是否都在使用福司他汀的任何组合?您对此有何经验?

BCOP PharmD的David Hughes: 这是一个很好的问题,但我想强调一下阿里’s point, and that’ITP及其出版物中现实世界中基于证据的实践的重要性。它’认识到组合方法确实非常重要,因为许多此类试验都是在长时间的冲洗期后进行的,患者数周未见治疗,然后在不接受任何治疗的情况下进行治疗。ï放置药物后,研究人员观察血小板的状况。

底线是它没有’你们俩都知道,在实践中,这种情况永远不会发生。我们可能有一位患者正在接受TPO [血小板生成素]激动剂,其血小板每毫米1百万3 1天,然后每毫米20003 下一周,然后回升到每毫米900,0003 然后回落到每毫米10,0003。它’这是我们在许多TPO激动剂中看到的共同主题。一个有吸引力的选择是,为什么不给他们像SYK抑制剂一样的东西,然后将其与一种药剂和更小剂量的TPO激动剂结合使用。我们不’尚有大量的随机试验来支持这一点,但实际上,尤其是在复发的情况下,可能会做得更多。

还应考虑患者的满意度和生活质量的衡量标准。其中一些药物需要每周注射一次,因此患者将不得不每隔一周去诊所。这个条件不是1要经历一个“cure”或永远实现缓解。许多此类患者会无限期地接受这些疗法,而不断将它们送入诊所给患者带来了问题。

由于经常去诊所就诊,因此这些患者中有很多都希望转为使用fostamatinib之类的药物。当fostamatinib最初问世时,我们有一位患者是一名大学生,由于每周给药,无法继续进诊所并因注射而错过上课。她要求改用他莫他汀。在这种情况下’没有关于如何进行此操作的指导。如果您只是停止注射TPO,您可能会发现血小板下降到危险的水平,尤其是在有先前出血史的人中。它需要以较慢的方式完成。

很多时候,即使我们不一定会长期使用联合用药并让这些患者接受治疗,’认识到在短时间内使用2种药物最终从一种疗法过渡到另一种疗法的安全性很重要。正如阿里所说,重要的是要考虑当您将患者暴露于TPO时疾病生物学的实际作用—是否先将患者暴露于SYK抑制剂。这如何改变疾病并影响后续治疗?这里有很多有趣的问题。最终,组合,排序和这种过渡“bridging,”是我们在实践中应该考虑的事情。

Ali McBride,PharmD,MS,BCOP,FASHP,FAzPA: David讨论了这些组合以及有关注册管理机构的讨论,并进行了精彩的讨论。如果患者治疗失败,我们不会’如果要进行4至6周的冲洗,我们会立即更换它们,因为对患者的影响是有害的。大卫,您提出的一个很好的观点是’实际上适合我们的临床试验人员。在大多数情况下,我们可以’将患者纳入ECOG [表现状态] 1的临床试验中,其中一些患者可能不属于这种情况。对于测序和治疗,评估是适当的。

另外,我要一直处理的另一件事是报销。要是我们’在进行组合时,类固醇和利妥昔单抗很好,因为在大多数情况下我们通常将它们用作处方药。当我们使用这些成本更高的疗法时,我们’合并还面临一些困难,因为它属于标签外设置。我们在报销方面要处理的一些问题是,我们实际上可能正在讨论途径,因此可能会遵循该途径。如果我们不这样做’由于无法根据ASH(美国血液学年会)的试验获得较早治疗的疗法,因此实际上可能更难让患者早些时候接受SYK抑制剂或TPO的治疗,因为某些付款人可能会按顺序进行测序也已经实施了。

BCOP PharmD的David Hughes: 正确的。

BCOP的Rha Bhavesh Shah: 你们基本上是在回应我们在临床试验中所做的事情,而不是我们在现实世界中所做的事情。仔细阅读你们都谈论过的所有内容,甚至仔细观察临床试验中使用的反应标准,我们发现患者稳定且没有出血事件。他们的血小板远未达到每毫米50,0003,甚至达到每毫米50,000的响应标准3 使用它更像是临床试验的终点。作为从业者,我们’重新考虑将患者的出血事件降至最低。那’是真正的结果,而不是患者获得的血小板数量。它只是表明临床试验与我们在现实世界中的实践方式不同。