FDA已批准托法替尼(Xeljanz,Pfizer)用于治疗2岁及以上患有活动性多关节课程少年特发性关节炎(pcJIA)的儿童和青少年。托法替尼在片剂和口服溶液中均获批准,以重量计。 

pcJIA会导致严重的关节疼痛,这可能会限制参与儿童适当的激活。尽管已经存在几种治疗选择,但托法替尼不需要注射,这可能给患者及其护理人员带来负担。 

pcJIA在16岁之前开始,其特征是5个或更多关节的关节炎,影响大小关节。在美国,大约有300,000名儿童生活在某种形式的青少年特发性关节炎中。  

Tofacitinib’批准基于3个阶段的开放标签研究,包括2个阶段。第一个阶段是18周的开放标签磨合期,其中包括225名患者。第二阶段持续了26周,是一个双盲,安慰剂对照,随机,退出阶段,包括173名患者。每天两次按剂量服用5毫克片剂或1毫克/毫升口服溶液的患者,因为接受口服溶液的患者体重少于40千克。 

根据这项研究,在接受托法替尼治疗的患者中,有31%在44周的试验期内出现了疾病发作,而接受安慰剂治疗的患者中有55%出现了疾病发作。该研究将耀斑定义为JIA ACR核心集的6个变量中的至少3个变量的30%或更多恶化,其余3个变量中只有1个得到改善。 

“许多患有多关节型青少年特发性关节炎(pcJIA)的儿童和青少年都需要先进的口服治疗方案,因此我们很荣幸为这个患者社区提供Xeljanz,”辉瑞全球产品开发部炎症和免疫学首席开发官Michael Corbo在新闻稿中表示。“该批准是XELJANZ的第四个适应症,加强了其在免疫介导的炎症性疾病治疗中的效用,进一步证明了我们在JAK科学方面的专业知识。”

服用托法替尼的患者发生严重感染的风险增加,例如活动性结核,侵袭性真菌感染和带状疱疹。如果发生严重感染,应中断托法替尼直至控制感染。 

Reference:
美国FDA批准辉瑞’s XELJANZ® (tofacitinib) 治疗活动性多关节课程青少年特发性关节炎[新闻发布] 2020年9月28日;纽约,纽约。于2020年9月29日访问。