根据Harpoon Therapeutics,Inc.的公告,FDA已将靶向BCMA的三特异性T细胞活化重组蛋白构建体(TriTAC)的孤儿药名称用于治疗多发性骨髓瘤患者。该药物目前正在一项多中心,开放标签,1/2期试验(NCT04184050)中进行探索,该试验旨在检查HPN217在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性,耐受性,药代动力学和活性。2

“用于多发性骨髓瘤的孤儿药标志是HPN217研发的一个重要里程碑,并认识到其潜力可满足患有这种疾病的患者的重要医疗需求,”Harpoon Therapeutics总裁兼首席执行官Jerry McMahon博士在新闻稿中表示。“我对我们通过该计划取得的临床进展感到满意,并且我们计划在今年晚些时候提供正在进行的1/2期剂量递增试验的中期数据。”

BCMA在B谱系细胞(例如记忆B细胞,浆母细胞和浆细胞)上表达。3 已知BCMA配体TNFSF13 / APRIL和TNFSF13B / BAFF激活MAP激酶和BcL-2 / XL途径以促进增殖和存活,并且在浆细胞转化为骨髓瘤后维持BCMA表达。因此,正在探索BCMA作为针对该疾病而开发的几种疗法的重要目标。 

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