FDA已批准戈利木单抗(Simponi Aria,Janssen制药公司)用于治疗2岁及2岁以上患有活动性多关节少年特发性关节炎(JIA)的患者。此外,FDA已在同一患者人群中扩大了戈利木单抗的治疗,以治疗银屑病关节炎(PsA)。

Golimumab是一种完全人类抗肿瘤坏死因子(TNF)-α单克隆抗体,旨在靶向人类TNF-α的可溶性和跨膜生物活性形式。当在体内过量产生时,TNF-α是一种可引起慢性炎症的蛋白质。

"FDA最新批准Simponi Aria用于活性pJIA和活性PsA的儿科用途,不仅为患有这些疾病的年轻患者带来了新的选择,而且为这种治疗方法增加了越来越多的证据,"约翰逊詹森研究与开发全球负责人Mathai Mammen博士说&约翰逊,在新闻稿中。"20多年来,我们在Janssen一直致力于研究针对免疫介导疾病的抗TNF生物制剂,并鼓励他们扩大针对这些患者的治疗选择。"

JIA的特征是在16岁之前持续存在6周或更长时间的关节炎症状,是影响美国300,000名儿童的一组疾病。 JIA的最常见形式是多关节,其特征是超过4个关节发炎,类似于成人类风湿关节炎(RA)。

在儿科患者中,PsA是JIA中最罕见的亚型之一。 PsA在儿童和成人中导致的症状相似,包括常见于牛皮癣的关节发炎和皮肤病变。

"长期以来,患有pJIA或PsA的儿童只能接受有限的治疗选择,"全球健康生活基金会和CreakyJoints的联合创始人兼总裁Seth D. Ginsberg在一份新闻稿中说。"对于这些孩子及其家庭来说,获得批准是向前迈出的重要一步。"

戈利木单抗的批准基于GO-VIVA 3期临床试验的结果。这项开放标签研究包括2至17岁患有活动性多关节炎的JIA的儿童,这些儿童在5个或更多关节中患有活动性关节炎。该试验中包括的所有患者在接受戈利木单抗治疗之前至少还接受了甲氨蝶呤治疗至少2个月。

研究人员发现,GO-VIVA临床试验中戈利木单抗的药代动力学暴露与其他两项评估戈利木单抗在中度至重度活动性RA和活动性PsA成年患者中的3期临床试验的结果一致。

结果还表明,戈利木单抗的疗效与成人RA患者的反应一致。此外,该不良反应与先前确定的戈利木单抗对成人RA和PsA患者的安全性相一致。

"由于纳入临床试验的儿科患者数量有限,因此针对这一年轻患者群体开展临床研究可能具有挑战性,"辛辛那提儿童医院小儿风湿病学教授约瑟夫·莱文森(Daniel J. Lovell)说'医院医疗中心,在新闻发布中。"面对这些挑战,我很高兴看到Janssen提前批准了针对pJIA和PsA患儿的新治疗方案—在治疗这些复杂的异质性疾病中的重要里程碑。"

参考
SIMPONI ARIA®(golimumab)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于2岁及2岁以上患者的活动性多关节性幼年特发性关节炎及其活动性银屑病关节炎适应症。宾夕法尼亚州霍舍姆:扬森制药公司; 2020年9月30日。prnewswire.com/news-releases/simponi-aria-golimumab由美国食品和药物管理局批准用于活性多关节型幼年特发性关节炎和延伸主动性银屑病关节炎征兆在患者中2岁及以上301141976.html?tc = eml_cleartime。于2020年10月1日访问。