FDA已批准克唑替尼(Xalkori,Pfizer)作为儿童和年轻人中复发或难治性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)的首个生物标记物驱动疗法。对于年龄在1岁及1岁以上的患有间变性或难治性ALCL的儿童患者,该疗法为间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性。

根据新闻稿,ALCL是非霍奇金淋巴瘤(NHL)的一种罕见形式,约占年轻人NHL病例的30%。小儿患者和年轻人中约有90%的ALCL病例为ALK阳性。

FDA的批准是基于研究ADVL0912的结果,该研究是一项多中心,单臂,开放标签研究,研究对象是121位年龄在1至21岁之间的患者,其中包括26位复发或难治的系统性ALK阳性ALCL,至少经过1次系统性治疗治疗。克唑替尼治疗的客观缓解率为88%,在23例获得缓解的患者中,39%的患者至少维持6个月的缓解,22%的患者至少维持12个月的缓解。

“我们很荣幸为患有ALCL的儿童和年轻人提供首个由生物标记物驱动的疗法,”辉瑞全球产品开发部肿瘤学首席开发官Christine Boshoff博士说。“Xalkori为年轻复发或难治性ALK阳性ALCL的年轻患者提供了有意义的新治疗选择。”

新闻稿指出,尽管大多数ALK阳性ALCL患者对化疗反应良好,并且长期缓解,但许多患者不幸地会复发或需要其他治疗方法。

“随着越来越多地关注靶向药物的开发以及ALK在小儿ALCL患者中的重要性,Xalkori的获批是我们正在进行的抗击这些癌症的重大胜利,这为门诊患者提供了强大而可靠的口服药物持续的回应,”宾夕法尼亚大学/儿童大学进行的关键性研究的首席研究员Yael Mosse博士说’费城儿童医院’s肿瘤学组,在新闻稿中。“ALK融合蛋白在ALCL的病理中起着重要作用,’Xalkori能够利用这种依赖性为面临ALCL疾病进展的年轻人提供治疗选择,这令人兴奋。”

克唑替尼在儿童和青少年ALK阳性ALCL中的安全性与在ALK阳性和ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者中观察到的安全性大体一致。最常见的不良反应包括腹泻,呕吐,恶心,视力障碍,头痛,肌肉骨骼疼痛,口腔炎,疲劳和食欲不振。最常见的3或4级实验室异常包括中性粒细胞减少,淋巴细胞减少和血小板减少。

“克唑替尼代表了该疾病治疗方面令人振奋的新进展,”淋巴瘤研究基金会首席执行官梅根·古铁雷斯(Meghan Gutierrez)说。“研究人员在对ALCL的理解上取得了重大进展,我们希望它将继续改善ALCL儿童的治疗策略和选择。今天’这项新消息的建立,为ALCL的儿科患者及其亲人提供了希望。”

参考
辉瑞’s Xalkori (Crizotinib) Approved By FDA For ALK-Positive Anaplastic Large Cell Lymphoma in Children and Young Adults [news release]. 辉瑞; January 14, 2021. //investors.pfizer.com/investor-news/press-release-details/2021/Pfizers-XALKORI-crizotinib-Approved-by-FDA-for-ALK-positive-Anaplastic-Large-Cell-Lymphoma-in-Children-and-Young-Adults/default.aspx。 2021年1月15日访问。